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Hackearnos a nosotros mismos: la promesa de la terapia genética

Hackearnos a nosotros mismos: la promesa de la terapia genética

La terapia génica se utiliza actualmente para desarrollar estrategias para tratar una variedad de enfermedades genéticas. Ha avanzado mucho en los últimos años y se está convirtiendo rápidamente en una técnica prometedora para muchas personas con enfermedades incurables.

Es una tecnología muy poderosa que permite a los científicos manipular el ADN con más facilidad que nunca. CRISPR-Cas9 es uno de los ejemplos actuales más populares de este método de edición del genoma.

Pero, como puede imaginar, no todo el mundo está entusiasmado con este campo en rápido desarrollo.

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¿Qué es la edición genética?

La edición del genoma (también conocida como edición de genes) es un grupo de tecnologías que brindan a los científicos la capacidad de manipular el ADN de un organismo. Con esta tecnología, se puede agregar, eliminar o alterar material genético en ubicaciones particulares de un genoma.

CRISPR-Cas9 (o repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas - proteína asociada a CRISPR 9 para darle su nombre completo) es una de las técnicas más comunes que se utilizan en este campo.

"El sistema CRISPR-Cas9 ha generado mucho entusiasmo en la comunidad científica porque es más rápido, más barato, más preciso y más eficiente que otros métodos de edición del genoma existentes". - Medium.com.

¿El ADN está codificado?

Un gen es una instrucción, escrita en el lenguaje del código del ADN, que tiene cuatro letras o bases químicas (nucleobases): -

- A - Adenina,

- C - Citosina,

- T - Timina (o uracilo (U) en el ARN) y;

- G - Guinina.

Estas nucleobases tienden a formarse en pares en un patrón predecible particular. Cada A siempre está emparejada con una T, y cada G siempre con una C.

Los científicos pueden determinar la secuencia exacta utilizando una técnica llamada secuenciación de ADN para revelar el orden de estos pares de bases.

El código genético es el conjunto de reglas en las que se codifica información en material genético. Esto puede ser en una secuencia de ADN o ARN que luego se 'traduce' en proteínas (secuencias de aminoácidos) en todas las células vivas.

En este sentido, podemos decir con seguridad que el ADN está codificado. No solo eso, sino que contiene una gran cantidad de información sobre un organismo y su pasado.

Contrariamente a la creencia popular, los científicos ahora están comenzando a comprender que lo que antes se consideraba ADN "basura" es en realidad de vital importancia para el organismo vivo.

Para la edición de genes, no es solo el ADN lo que es importante. Las enzimas que funcionan en las células para copiar, cortar y unir moléculas de ADN también se han aprovechado como herramientas clave para desarrollar nuevas técnicas revolucionarias en biología molecular.

Las aplicaciones incluyen la clonación de genes y la expresión de sus proteínas, y el mapeo de la ubicación de genes en cromosomas.

¿Cómo se usa Crispr?

"CRISPR-Cas9 se adaptó de un sistema de edición del genoma natural en bacterias". - Quizlet.com.

'En la naturaleza', estas bacterias capturan fragmentos de ADN de los virus invasores. Usando este material genético capturado, las bacterias proceden a crear segmentos de código genético conocidos como matrices CRISPR.

Esta estrategia permite que las bacterias utilicen las matrices CRISPR para "recordar" los virus (o los relacionados estrechamente).

"Si los virus atacan de nuevo, las bacterias producen segmentos de ARN a partir de las matrices CRISPR para atacar el ADN de los virus. Las bacterias luego usan Cas9 o una enzima similar para cortar el ADN, lo que desactiva el virus". - Quizlet.com.

El sistema CRISPR-Cas9 funciona más o menos igual en el laboratorio. Los investigadores crean una pequeña pieza de ARN con una secuencia "guía" corta que se une (se une) a una secuencia diana específica de ADN en un genoma.

El ARN también se une a la enzima Cas9.

Al igual que en las bacterias, el ARN modificado se usa para reconocer la secuencia de ADN y la enzima Cas9 corta el ADN en la ubicación objetivo. Aunque Cas9 es la enzima que se usa con más frecuencia, también se pueden usar otras enzimas (por ejemplo, Cpf1).

Una vez que se corta el ADN, los investigadores utilizan la propia maquinaria de reparación del ADN de la célula para agregar o eliminar fragmentos de material genético o para realizar cambios en el ADN reemplazando un segmento existente con una secuencia de ADN personalizada.

Las técnicas CRISPR permiten el empalme de genes sin introducir bits de ADN extraños.

Tiene muchas aplicaciones interesantes, incluido el potencial para derrotar finalmente al cáncer.

¿Para qué se utiliza el empalme de genes?

Como hemos visto, los genes son secuencias de ADN que codifican proteínas. El empalme de genes es una forma de ingeniería genética en la que genes específicos, o secuencias de genes completas, se insertan en el genoma de un organismo diferente.

Usando técnicas de empalme de genes, se pueden producir cosas como vacunas.

Por ejemplo, usando ADN de un virus dañino y empalmándolos en el genoma de una cepa bacteriana inofensiva.

Cuando las bacterias producen la proteína viral, esta proteína se puede recolectar. Dado que las bacterias crecen rápida y fácilmente, una gran cantidad de esta proteína se puede extraer, purificar y utilizar como vacuna.

Luego, esta proteína puede introducirse en un individuo mediante inyección, lo que provocará una respuesta inmunitaria. Cuando una persona se infecta con un virus por exposición natural, se puede iniciar una respuesta inmune rápida debido a la inoculación inicial.

Otra aplicación de la tecnología de condimentación genética está relacionada con el gen involucrado en la producción de vitamina B. El gen específico puede eliminarse del genoma de las zanahorias y empalmarse en el genoma del arroz.

¡Al hacer esto, la cepa de arroz recombinante genéticamente modificada se modifica para producir vitamina B!

Esto puede tener muchos beneficios relacionados con la salud, particularmente en los países del tercer mundo que dependen del arroz como fuente principal de alimento y no tienen acceso a otras fuentes de alimentos ricos en vitaminas.

La tecnología de empalme de genes, por lo tanto, permite a los investigadores insertar nuevos genes en el material genético existente del genoma de un organismo para que los rasgos completos, desde la resistencia a enfermedades hasta las vitaminas, se puedan copiar de un organismo y transferir a otro.

En el empalme de ADN, el ADN de un organismo se corta y el ADN de otro organismo se desliza en el espacio. El resultado es ADN recombinante que incluye características del organismo huésped modificadas por el rasgo en el ADN extraño.

Es simple en concepto, pero difícil en la práctica, debido a las muchas interacciones necesarias para que el ADN esté activo.

Ejemplos anteriores interesantes incluyen el uso de ADN empalmado para: -

- crea un conejito brillante (como lo haces),

- criar una cabra cuya leche contiene seda de araña, y;

- para reparar defectos genéticos en personas enfermas.

Las funciones genéticas y del ADN son muy complejas y están limitadas hasta cierto punto, sobre todo por sus futuras implicaciones éticas potenciales. Por ejemplo, es poco probable que alguna vez podamos crear una jirafa con colmillos de elefante, pero tiene otros beneficios claros que solo se acumularán a medida que pase el tiempo.

¿Cuánto cuesta Crispr?

Según un informe publicado en el Independiente, el costo de los tratamientos CRISPR oscila entre $500,000 a $ 1,5 M.

Durante toda la vida, los medicamentos como Nusinersen (utilizado para tratar la atrofia muscular espinal) pueden ser incluso más costosos. Las estimaciones son $750,000 en el primer año seguido de $375,000 para cada año subsiguiente de por vida.


Ver el vídeo: SDDN 2020: Gene therapy and genome editing Lluis Montoliu (Diciembre 2021).